ヴァルムエックス (VarmX)、日本の規制当局である医薬品医療機器総合機構 (PMDA) からリード資産VMX-C001に対する第I相試験免除を取得
- 日本の規制当局である医薬品医療機器総合機構 (PMDA) は、リード資産VMX-C001について日本人被験者における第I相試験の実施要件を免除し、第III相開発へ直接進むことを可能に
- 今回の異例の免除は、すでにVMX-C001で得られているグローバルなデータセットを評価したものであり、重要な日本市場への道筋を効率化するものとなる
- 日本は、FXa阻害薬を服用し緊急手術を受ける患者を対象としたVMX-C001のグローバル第3相試験エクイリブリックス-Sに組み込まれる予定
- 日本のFXa阻害薬を服用する緊急手術患者や重篤な出血に直面する患者に対して、より迅速なアクセスの可能性を高める
- VMX-C001の日本における開発費用を削減し、リスクを低減
2025年9月25日、オランダ・ライデン発 - FXa阻害薬 (DOAC) のバイパスや遺伝性凝固異常症に対する革新的アプローチを開発するバイオテクノロジー企業であるヴァルムエックスは、日本の医薬品医療機器総合機構 (PMDA) がリード資産であるVMX-C001に関して日本人を対象とした第I相試験の要件を免除したことを発表した。VMX-C001は、FXa阻害薬を投与されている患者において血液凝固を回復させる新規バイパス薬である。
医薬品医療機器総合機構 (PMDA) は、すでにVMX-C001で得られているグローバルなデータセットと、FXa阻害薬を服用している患者に対して緊急手術を可能にする治療法に対するアンメットニーズを認め、日本におけるさらなる臨床試験に進む前に日本人集団で実施する第I相 (エスニック・ブリッジング) 試験の要件を撤廃した。この要件が全面的に免除されることは極めてまれであり、これによりヴァルムエックスは日本人患者をVMX-C001のグローバル第III相エクイリブリックス-S (EquilibriX-S) 試験に直接組み込むことが可能となる。医薬品医療機器総合機構 (PMDA) はまた、開発プロセスにおけるより早期の協議を提案しており、日本での薬事承認申請が加速される可能性がある。
このニュースは、米国食品医薬品局 (FDA) が2025年7月にVMX-C001の治験届 (IND) を承認したことを確認したヴァルムエックスの発表に続くものである。また、ヴァルムエックスは2025年8月に、米国食品医薬品局 (FDA) がVMX-C001にファストトラック指定 (Fast Track Designation) を与えたことを発表している。これら両方の出来事により、FXa阻害薬を服用し緊急手術を受ける患者において、FXa阻害薬バイパス薬が迅速かつ持続的に血液凝固を回復させる能力を評価する画期的な臨床試験であるエクイリブリックス-Sを開始することが可能となる。ヴァルムエックスは最近、CSLとこの分子の開発に向けた戦略的協業およびオプション契約を締結した。
2030年までに、米国、欧州、日本において約3,000万人の患者が心房細動における脳卒中予防や深部静脈血栓症予防を含む慢性的な抗凝固療法としてFXa阻害薬を投与されると予測されている。これらの患者のうち、毎週3万人以上が生命を脅かす重篤な出血を経験するか、緊急手術を必要とし、その際に出血リスクが重大な課題となる。
ヴァルムエックスの最高経営責任者 (CEO) であるジョン・グラスプール (John Glasspool) は次のように述べている。
「私たちが実施するグローバル第III相エクイリブリックス-S試験に日本を組み込むことができることを誇りに思います。日本の医薬品医療機器総合機構 (PMDA) から第I相試験免除を認められたことは、日本において医薬品候補が直接第III相試験に進むことを可能にする極めてまれな事例であり、真にグローバルなプログラムを実現するものです。
「この承認は、FXa阻害薬を服用している患者において血液凝固を迅速に回復させ、緊急手術を可能にする治療法に対する真のアンメットニーズ、そして我々がすでに有している臨床データパッケージの堅牢性の両方を示すものです。さらに、日本におけるVMX-C001の開発リスクを大幅に低減し、日本の患者が欧州や米国と同時期にアクセスできる可能性を開くものとなります。
「これは、7月に米国FDAから治験届 (IND) の承認を得て、今月初めにファストトラック指定を取得したことに続く、新規バイパス薬の開発におけるもう一つのグローバルなマイルストーンです」。
以上
編集者への注
ヴァルムエックスについて
ヴァルムエックスは、止血および血栓症の世界的権威であるピーテル・レイツマ教授 (Professor Pieter Reitsma) によって2016年に設立されたライデン大学医療センター (Leiden University Medical Center) (LUMC) 発のスピンオフ企業である。同社のリード化合物VMX-C001は、修飾組換え血液凝固因子Xであり、抗凝固療法として経口FXa阻害薬 (FXa DOACs) を服用している患者における重篤な自然出血の治療および緊急手術時の出血予防を目的に開発されている。同社は、サウンド・バイオベンチャーズ (Sound Bioventures)、EIC、EQTライフサイエンス (EQT Life Sciences、旧LSP)、インケフ (Inkef)、ルンドベックフォンデン・バイオキャピタル (Lundbeckfonden BioCapital)、イシオス・キャピタル (Ysios Capital)、バイオジェネレーション・ベンチャーズ (BioGeneration Ventures)、イノベーションクオーター (InnovationQuarter) などの強力な投資家シンジケートに支えられている。詳しくは、www.varmx.comを閲覧されたい。
VMX-C001について
VMX-C001は、FXa阻害薬の影響を受けないよう設計された修飾ヒト凝固因子Xタンパク質であり、それらの抗凝固作用を実質的にバイパスして迅速に凝固カスケードを回復させる。VMX-C001は、使用されている特定のFXa阻害薬に依存しないユニバーサル投与、迅速かつ容易な投与、ヘパリンのような一般的な抗凝固薬との併用可能性、そして何よりも追加的な血栓リスクがないといった、臨床的に重要な利点を備えて開発されている。
詳細については、以下に問い合わせされたい：
ヴィゴ・コンサルティング (Vigo Consulting) (報道関係者向け問い合わせ先)
ロジー・モリス (Rozi Morris)
+44 20 7390 0230
VarmX@vigoconsulting.com
