Miastenia gravis generalizzata (gMG): Johnson & Johnson mette in luce nuovi dati che dimostrano il controllo sostenuto di malattia a lungo termine nei soggetti adulti affetti

Nello studio pivotale Vivacity-MG3 e nella sua fase di estensione in aperto, nuovi e convincenti risultati dimostrano una riduzione costante degli anticorpi di tipo immunoglobuline G e un miglioramento sostenuto dei sintomi della gMG per 18 mesi

Un follow-up fino a 128 settimane e 180 anni-paziente nella fase di estensione in aperto dimostrano un profilo di sicurezza coerente con lo studio di Fase 3 Vivacity-MG3

Il 45% dei pazienti che ha ricevuto steroidi al basale della fase di estensione in aperto è stato in grado di diminuire o interrompere l’uso di steroidi

Inoltre, il gruppo nipocalimab più terapia standard (SOC) ha dimostrato una probabilità quattro volte maggiore di migliorare e mantenere sia la forza sia la funzione di diversi gruppi muscolari, misurato secondo la risposta al QMG, rispetto al gruppo placebo più SOC nella fase in doppio cieco dello studio di 24 settimane

BEERSE, BELGIO, April 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Janssen-Cilag International NV, una società di Johnson & Johnson, ha annunciato i risultati di ulteriori analisi dello studio di Fase 3 in doppio cieco Vivacity-MG3 e dalla sua fase estensione in aperto^a (OLE) in corso, che valutano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di nipocalimab in un’ampia popolazione di adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi (anti-AChR+, anti-MuSK+, anti-LRP4+).^1,2 I pazienti trattati con nipocalimab più terapia standard (SOC) hanno ottenuto miglioramenti nei punteggi MG-ADL^b e QMG^c per 84 settimane con una riduzione stabile delle IgG totali.¹ Questi dati sono inclusi in una presentazione (sessione 7 #022) e fanno parte dei 12 abstract che Johnson & Johnson ha presentato al Congresso 2025 dell’American Academy of Neurology (AAN) a San Diego, in California; tra questi vi è stata una presentazione orale sul miglioramento del punteggio QMG nella fase in doppio cieco dello studio Vivacity-MG3.

“Il controllo sostenuto della malattia osservato per 84 settimane con nipocalimab è un risultato fondamentale, dato il decorso cronico della MG generalizzata e il peso di malattia significativo sulle persone che convivono con questa patologia”, ha dichiarato Constantine Farmakidis M.D., Professore Associato di Neurologia presso l'University of Kansas Medical Center^d. “Nel complesso, mi sento incoraggiato da questi risultati che mostrano un miglioramento del controllo della malattia, misurato dai punteggi MG-ADL e QMG, in un’ampia popolazione sieropositiva agli autoanticorpi verso AChR, MuSK o LRP4”.

Nipocalimab ha dimostrato una variazione media del punteggio MG-ADL di -5,64 (p<0,001) dal basale della fase in doppio cieco alla settimana 60 nell’OLE per i partecipanti allo studio che hanno ricevuto nipocalimab e SOC, nonché di -6,01 (p<0,001) per i partecipanti allo studio che sono passati dal trattamento con placebo e SOC a nipocalimab e SOC.^1,e Nella popolazione positiva agli autoanticorpi, il 45% dei pazienti che ha ricevuto steroidi al basale dell’OLE è stato in grado di interrompere o diminuire di oltre la metà il dosaggio degli steroidi al momento dell’estrazione dei dati .^1,f Tra questi pazienti, la dose media di prednisone è diminuita da 23 a 10 mg al giorno. Nipocalimab ha presentato un profilo di sicurezza favorevole e invariato per tutta la durata dell’OLE.^1,g

“Stimando che l’impatto sia tra le 56.000 e le 123.000 persone in tutta Europa, resta tuttavia un’importante bisogno insoddisfatto nell’accrescere la nostra comprensione della gMG e, pertanto, di sviluppare ulteriori terapie efficaci per i pazienti che continuano a subire i devastanti sintomi di questa malattia cronica”, ha dichiarato Mark Graham, Senior Director, Therapeutic Area Lead, Immunology Johnson & Johnson Innovative Medicine EMEA. “I promettenti risultati presentati al congresso AAN di quest’anno evidenziano il nostro impegno di ampliare il panorama terapeutico per le persone affette da malattie autoimmuni, tra cui la gMG, e potrebbero offrire una rinnovata speranza per le loro cure future”. 

Ulteriori risultati dello studio di Fase 3 Vivacity-MG3 in doppio cieco indicano che i pazienti trattati con nipocalimab più SOC hanno ottenuto miglioramenti statisticamente significativi nel punteggio QMG di -4,9 punti rispetto al placebo più SOC (p<0,001) nelle settimane 22 e 24.^2,h I pazienti nel gruppo di trattamento nipocalimab più SOC hanno avuto una probabilità quattro volte maggiore di mantenere il miglioramento dei sintomi a 20 settimane rispetto al gruppo placebo più SOC, come misurato da un miglioramento di tre o più punti del punteggio QMG.^2,i I risultati mostrano che un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con nipocalimab (36,4%) rispetto al placebo (10,5%, p<0,001) ha trascorso più del 75% della durata dello studio dimostrando miglioramenti nel punteggio QMG.² Una riduzione di oltre tre punti nel punteggio QMG indica una diminuzione della gravità dei sintomi del paziente come risultato del miglioramento della forza muscolare, permettendo quindi ai pazienti di svolgere importanti attività quotidiane come ad esempio deglutire o masticare .^3,4

“In tutto il mondo, le persone affette da gMG devono affrontare sfide quotidiane, come difficoltà nella deglutizione e nel parlare, nonché debolezza muscolare. Meritano ulteriori opzioni terapeutiche efficaci che aiutino ad affrontare queste sfide e forniscano un controllo sostenuto della malattia e una stabilità nel tempo”, ha dichiarato Katie Abouzahr, M.D., Vice President, Autoantibody Portfolio and Maternal Fetal Immunology Disease Area Leader, Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Questi dati positivi sottolineano il nostro impegno a contribuire allo sviluppo di potenziali opzioni terapeutiche innovative per i pazienti affetti da malattie autoimmuni, tra cui la gMG”.

Note dell’editore:

1. L’analisi ad interim dell’estensione in aperto comprende 60 settimane di dati in aperto, per un totale di 84 settimane per i partecipanti trattati con nipocalimab, tra cui 24 settimane per il gruppo già in trattamento nella fase in doppio cieco. Alcuni pazienti hanno dati di follow-up che si estendono a 128 settimane.¹
2. L’MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living) fornisce una rapida valutazione clinica dei sintomi del paziente che influiscono sulle attività della vita quotidiana, con un punteggio totale compreso tra 0 e 24; un punteggio più alto indica una maggiore gravità dei sintomi.³
3. Il QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) è una valutazione di 13 voci effettuata da un medico che quantifica la gravità della MG. Il punteggio totale QMG varia da 0 a 39, dove punteggi più alti indicano una maggiore gravità di malattia.³
4. Il Dott. Constantine Farmakidis M.D. ha svolto attività consulenziali e di advisor, oltre ad aver partecipato come oratore a eventi organizzati da Johnson & Johnson. Non ha ricevuto alcun compenso per il lavoro con i media.
5. Alla settimana 60 di estensione in aperto, i pazienti che hanno ricevuto nipocalimab più SOC nelle 24 settimane in doppio cieco e nella fase di estensione in aperto dello studio hanno dimostrato un cambiamento medio nel punteggio MG-ADL di -5,64 [errore standard (SE): 0,621; p<0,001] rispetto a -6,01 per i pazienti che hanno ricevuto placebo più SOC nello studio in doppio cieco di 24 settimane e nipocalimab nella fase di estensione in aperto [SE: 0,503, p<0,001].¹
6. Nella popolazione sieropositiva della fase di estensione in aperto, il 45% dei pazienti [40 pazienti sul totale di 89 pazienti nella popolazione sieropositiva] che hanno ricevuto steroidi al basale della fase di estensione in aperto è stato in grado di ridurre o interrompere gli steroidi al momento della estrazione dei dati.¹
7. L’incidenza complessiva di eventi avversi (AE), eventi avversi seri (SAE) e AE che hanno portato all’interruzione del trattamento è stata simile a quella del gruppo placebo più SOC. In particolare, l’84% dei pazienti (n=82) trattati con nipocalimab più SOC ha manifestato AE, a fronte dell’84%(n=82) del gruppo placebo più SOC. Gli AE gravi sono stati riportati dal 9% dei pazienti (n=9) nel gruppo nipocalimab più SOC rispetto al 14% (n=14) nel gruppo placebo più SOC.⁵
8. I pazienti trattati con nipocalimab hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo del punteggio totale QMG rispetto al placebo nelle settimane 22 e 24 [least-square (LS) SE: -4,9 (0,50) vs -2,0 (0,50); differenza= -2,81 (0,710); p<.001].²
9. I pazienti che hanno ricevuto nipocalimab avevano una probabilità quattro volte maggiore di mantenere un miglioramento di 3 punti di QMG per ≥16 settimane (Odds Ratio [95%CI]: 4,31 [1,93, 9,66]) e per ≥20 settimane (Odds Ratio [95%CI]: 4,53 [1,93, 10,62]).²
   
   

INFORMAZIONI SULLA MIASTENIA GRAVIS GENERALIZZATA (gMG)
La miastenia gravis (MG) è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario produce erroneamente auto-anticorpi (ad es, anti-recettore dell’acetilcolina [AChR], anti-tirosina chinasi muscolo-specifica [MuSK] o anti-proteina 4 correlata al recettore delle lipoproteine a bassa densità [LRP4]), i quali prendono di mira le proteine della giunzione neuromuscolare e possono bloccare o interrompere la normale segnalazione dai nervi ai muscoli, compromettendo o impedendo la contrazione muscolare.^6,7,8 La malattia colpisce tra le 56.000 e le 123.000 persone in Europa e, secondo le stime, 700.000 persone nel mondo.^8,9 La malattia colpisce sia uomini sia donne e si manifesta in tutte le fasce di età, razza ed etnia, ma si presenta più frequentemente nelle donne giovani e negli uomini anziani.^9,10,11 Circa il 50%delle persone a cui viene diagnosticata la MG sono donne e circa una donna su cinque è in età fertile.^10,12,13 Circa il 10-15%dei nuovi casi di MG viene diagnosticato negli adolescenti (12-17 anni).^14,15,16 Tra i pazienti affetti da MG giovanile, le ragazze sono colpite più spesso dei ragazzi, con oltre il 65%dei casi di MG pediatrica nell’UE diagnosticati nella popolazione femminile.^17,18,19

Le manifestazioni iniziali della malattia sono solitamente a livello oculare, ma circa l’85% dei pazienti affetti da MG subisce un’ulteriore progressione delle manifestazioni della malattia, definita miastenia gravis generalizzata (gMG).^20,21,22 Questa malattia è caratterizzata da una grave debolezza muscolare e da difficoltà nel parlare e nel deglutire.^8,11,23 Le persone più vulnerabili affette da gMG, come i pazienti pediatrici, hanno opzioni terapeutiche più limitate.²⁴ Attualmente, i trattamenti SOC per gli adolescenti con gMG sono presi da studi sugli adulti.¹⁶ Oltre ai trattamenti sintomatici, non esistono bloccanti FcRn approvati per gli adolescenti con gMG in Europa.^{25,26,27,28,29}

INFORMAZIONI SULLO STUDIO DI FASE 3 VIVACITY-MG3

Lo studio di Fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) è stato specificamente pensato per misurare l’efficacia sostenuta e la sicurezza di un dosaggio costante in questa imprevedibile condizione cronica che in gran parte non è ancora possibile gestire. Sono stati identificati pazienti adulti affetti da gMG sieropositiva o sieronegativa con risposta insufficiente (MG-ADL ≥6) alla terapia SOC in corso e 199 pazienti, di cui 153 siero-positivi, sono stati arruolati nello studio di 24 settimane in doppio cieco controllato con placebo.^30,31 La randomizzazione è stata 1:1, nipocalimab più l’attuale SOC (30 mg/kg di dose di carico per via endovenosa seguita da 15 mg/kg ogni due settimane) o placebo più l’attuale SOC.³⁰ I dati demografici al basale erano equilibrati tra i bracci (77 nipocalimab, 76 placebo).³⁰ L’endpoint primario dello studio era la variazione media del punteggio MG-ADL^a dal basale nelle settimane 22, 23 e 24 nei pazienti positivi agli anticorpi. Un endpoint secondario chiave comprendeva la variazione del punteggio QMG. La sicurezza e l’efficacia a lungo termine sono state ulteriormente valutate in una fase di estensione in aperto attualmente in corso.³¹

INFORMAZIONI SU NIPOCALIMAB

Nipocalimab è un anticorpo monoclonale in fase di studio, progettato per legarsi con elevata affinità al recettore FcRn, bloccandolo, e per ridurre i livelli di anticorpi circolanti di immunoglobuline G (IgG) potenzialmente senza impatto su altre funzioni immunitarie. ³² Questo include autoanticorpi e alloanticorpi che sono alla base di molteplici condizioni in tre segmenti chiave nell’ambito autoanticorpale, tra cui le malattie rare autoimmuni, le malattie materno-fetali mediate da alloanticorpi materni e la reumatologia prevalente. ^{31,33,34,35,36,37,38,39,40} Si ritiene inoltre che il blocco del legame delle IgG al FcRn nella placenta limiti il trasferimento transplacentare degli alloanticorpi materni al feto.⁴¹

L’EMA e la FDA statunitense hanno concesso diverse designazioni chiave a nipocalimab, tra cui:

• Designazione di farmaco orfano da parte dell’EMA dell’UE per la malattia emolitica del feto e del neonato (HDFN) nell’ottobre 2019
• Designazione Fast Track da parte della FDA statunitense per la HDFN e l’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) nel luglio 2019; per la gMG nel dicembre 2021, per la trombocitopenia alloimmune feto-neonatale (FNAIT) nel marzo 2024 e per la sindrome di Sjögren (SjD) nel marzo 2025
• Status di farmaco orfano dalla FDA statunitense per la wAIHA a dicembre 2019, HDFN a giugno 2020, gMG a febbraio 2021, polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) a ottobre 2021 e FNAIT a dicembre 2023
• Designazione da parte della FDA di Breakthrough Therapy per la HDFN nel febbraio 2024 e per la sindrome di Sjögren nel novembre 2024
• Priority Review per la gMG concessa dalla FDA statunitense nel quarto trimestre del 2024
  
  

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AVVERTENZE RELATIVE ALLE DICHIARAZIONI PREVISIONALI 

Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali”, secondo la definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, relative allo sviluppo del prodotto, ai potenziali benefici e all’impatto terapeutico di nipocalimab. Il lettore è invitato a non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali aspettative o su eventi futuri. Se le ipotesi sottostanti si rivelassero inesatte o si concretizzassero rischi o incertezze noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero variare in modo sostanziale rispetto alle aspettative e alle proiezioni di Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen-Cilag International NV e/o Johnson & Johnson. I rischi e le incertezze includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: le sfide e le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo dei prodotti, compresa l’incertezza del successo clinico e dell’ottenimento delle approvazioni normative; l’incertezza del successo commerciale; le difficoltà e i ritardi di produzione; la concorrenza, compresi i progressi tecnologici, i nuovi prodotti e i brevetti conseguiti dai concorrenti; le contestazioni dei brevetti; i problemi di efficacia o di sicurezza dei prodotti che comportano richiami di prodotti o interventi normativi; i cambiamenti nel comportamento e nei modelli di spesa degli acquirenti di prodotti e servizi sanitari; le modifiche alle leggi e ai regolamenti applicabili, comprese le riforme sanitarie globali; e le tendenze al contenimento dei costi sanitari. Per un ulteriore elenco e una descrizione di questi rischi, incertezze e altri fattori si rimanda all’ultima Relazione annuale di Johnson & Johnson sul Modulo 10-K, comprese le sezioni intitolate “Nota di cautela relativa alle dichiarazioni previsionali” e “Voce 1A. Fattori di rischio” e nelle successive relazioni trimestrali di Johnson & Johnson sul modulo 10-Q e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi documenti sono disponibili online all’indirizzo www.sec.gov, www.jnj.com o su richiesta presso Johnson & Johnson. Nessuna delle aziende Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Janssen-Cilag International NV né Johnson & Johnson si impegna ad aggiornare alcuna dichiarazione previsionale a seguito di nuove informazioni o di eventi o sviluppi futuri.

Fonte: Johnson & Johnson

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RIFERIMENTI BIBLIOGRAFICI

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² Nowak R et al., Efficacy of Nipocalimab, a Novel Neonatal Fragment Crystallizable Receptor Blocker, as Measured using Quantitative Myasthenia Gravis Assessment: Findings from the Phase 3 Placebo-Controlled Vivacity-MG3 Study. Estratto n. 001 per la presentazione orale al congresso 2025 dell'American Academy of Neurology. Aprile 2025.
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³⁰ Antozzi, C et al., Nipocalimab in Generalized Myasthenia Gravis: Results from a Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Study. Abstract at 2024 European Academy of Neurology Congress. Giugno 2024.
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³³ ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibile all’indirizzo: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. Ultimo accesso: aprile 2025.
³⁴ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05327114. Disponibile all’indirizzo: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. Ultimo accesso: 2025.
³⁵ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Disponibile all’indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Ultimo accesso: aprile 2025.
³⁶ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05379634. Disponibile all’indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Ultimo accesso: aprile 2025.
³⁷ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05912517. Disponibile all’indirizzo: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. Ultimo accesso: aprile 2025.
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⁴⁰ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04882878. Disponibile all’indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Ultimo accesso: aprile 2025.
⁴¹ Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, an anti-FcRn antibody, inhibits IgG transfer in a human ex vivo placental perfusion model. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.