STOCKHOLM, SVERIGE - 16 april 2019. Karolinska Development AB meddelar idag att portföljbolaget Aprea Therapeutics har av FDA fått särläkemedelsstatus för APR-246 för behandling av patienter med TP53-muterad myelodysplastiskt syndrom (MDS). Dessutom ger FDA bolaget snabbspårstatus (Fast Track Designation), för APR-246 för behandling av MDS.
Amerikanska läkemedelsverket, FDA, ger särläkemedelsstatus till läkemedelskandidater för att snabba på utvärderingen och utvecklingen av säkra och effektiva behandlingar av ovanliga sjukdomar. Särläkemedelsstatus ger företag både regulatoriska och kommersiella incitament genom att läkemedlet får marknadsexklusivitet på den amerikanska marknaden i sju år efter marknadsgodkännande samtidigt som företaget får stöd från FDA när det gäller designen av kliniska prövningar, skatteförmåner för kostnader kopplade till kliniska prövningar och avgiftsbefrielse från FDA.
FDA:s snabbspår underlättar utvecklingen av läkemedel som är avsedda för att behandla allvarliga sjukdomar inom områden där det idag inte finns någon behandling. Ett läkemedelsutvecklingsprogram som fått snabbspårstatus får snabbare access till FDA i frågor som rör läkemedlets utveckling, utvärdering och eventuella godkännande.
Apreas läkemedelskandidat APR-246 reaktiverar muterat och inaktiverat p53-protein och har i prekliniska försök visat en anti-tumöreffekt i en rad olika solida tumörer och blodcancersjukdomar, inklusive bland andra MDS, AML och äggstockscancer. Dessutom har forskning visat på en stark synergieffekt när APR-246 ges tillsammans med traditionella cancerläkemedel, som kemoterapi, och när det ges tillsammans med nyare behandlingsstrategier som baseras på immunonkologi, till exempel checkpointhämmare. Förutom de prekliniska resultaten har kliniska prövningar i fas 1/2 visat en fördelaktig säkerhetsprofil, en biologisk aktivitet och en klinisk respons i både blodcancersjukdomar och i solida tumörer som hade mutationer i TP53-genen. Baserat på den höga övergripande svarsfrekvensen (overall response rate, ORR) och den kompletta svarsfrekvensen (complete response rate, CR) i de kliniska studierna har Aprea nu initierat en fas 3-studie i TP53-muterade och högrisk-klassade MDS-patienter.
"FDA:s beslut visar på tyngden i de starka data som Aprea har kunnat visa hittills för APR-246. Den här läkemedelskandidaten har en stor potential att kunna hjälpa cancerpatienter som idag inte får någon effektiv behandling. Vi ser fram emot att fortsätta följa utvecklingen av APR-246 när Aprea nu arbetar vidare för att ta läkemedelskandidaten till patienter så snart som möjligt",
kommenterar Karolinska Developments vd Viktor Drvota.
För ytterligare information, vänligen kontakta:
Viktor Drvota, vd, Karolinska Development AB
Tel: +46 73 982 52 02, e-mail: viktor.drvota@karolinskadevelopment.com
TILL REDAKTÖRERNA
Om Karolinska Development AB
Karolinska Development AB (Nasdaq Stockholm: KDEV) är ett nordiskt investmentbolag inom life science. Bolaget fokuserar på att identifiera medicinska innovationer och att investera för att skapa och utveckla bolag som vidareutvecklar sådana innovationer till differentierade produkter som kan göra skillnad för patienters liv och generera en attraktiv avkastning till aktieägarna.
Karolinska Development har tillgång till medicinsk forskning i världsklass från Karolinska Institutet och andra ledande universitet och forskningsinstitutioner i Norden. Bolagets målsättning är att bygga bolag kring forskare som är ledande inom sina respektive vetenskapsområden, med stöd från erfarna ledningsgrupper och rådgivare, samt med finansiering tillsammans med internationella investerare som är specialiserade inom sektorn, För att skapa bästa möjligheter till framgång byggs företagen med erfarna managementteam och rådgivare och de medfinansieras av professionella life science-investerare.
Karolinska Developments portfölj består av tio bolag inriktade på att utveckla innovativa behandlingsmetoder för sjukdomar som är livshotande eller funktionsnedsättande och andra medicinska tillstånd.
Bolaget leds av ett entreprenörsteam bestående av professionella investerare med lång erfarenhet inom företagsbyggande och med tillgång till ett starkt globalt nätverk.
För mer information: www.karolinskadevelopment.com.
