Liestal, Schweiz, 11. April 2012 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute ihre Beteiligung an EndoStem bekannt, einer paneuropäischen Partnerschaft aus 15 Forschungsteams aus der Akademie und Industrie. Das von der Europäischen Union mitfinanzierte Konsortium bezweckt eine Beschleunigung der Entwicklung wirkungsvoller Therapien für Muskeldystrophien. Als Teil des EndoStem-Programms wird Santhera ihren Wirkstoff Omigapil in einer klinischen Phase-I-Studie in Patienten mit kongenitalen Muskeldystrophien testen. Diese schweren neuromuskulären Krankheiten sind genetisch bedingt und führen bereits bei Kindern zu lebensgefährlichem, progressiven Muskelschwund.
EndoStem ist eine Forschungs- und Entwicklungspartnerschaft bestehend aus akademischen und Industrieteams aus sechs europäischen Ländern. Primäres Ziel ist das Durchführen klinischer Studien in Muskeldystrophien und verwandten Erkrankungen mit neuartigen biopharmazeutischen Medikamenten, welche über sehr spezifische und bekannte Wirkmechanismen verfügen. EndoStem wird vom 7. Rahmenprogramm der Europäischen Kommission finanziert. Koordinator des Konsortiums ist Professor David Sassoon vom Institut de Myologie an der Université Pierre et Marie Curie in Paris, Frankreich.
Im Rahmen des EndoStem-Programms wird Santhera eine neuartige Formulierung von Omigapil entwickeln und die Vorbereitung und Durchführung einer Phase-I-Studie leiten. Geplant ist eine offene, 12-wöchige Studie zur Prüfung der Pharmakokinetik und Verträglichkeit von ansteigenden Dosen von Omigapil in Kindern, die an bestimmten Formen von kongenitalen Muskeldystrophien erkrankt sind. Die klinische Studie soll ausserdem Auskunft darüber geben, wie künftige Wirksamkeitsstudien in dieser Patientenpopulation durchgeführt werden können. Folgende Studienzentren werden sich an der jetzt geplanten Studie beteiligen: das Dubowitz Neuromuscular Centre des Institute of Child Health am University College London in Grossbritannien und das National Institute of Neurological Disorders and Stroke der National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, in den USA. Die Studie wird von Cure CMD unterstützt. Diese internationale Patientenorganisation fördert die Forschung und Entwicklung von Behandlungsmethoden für Menschen mit kongenitalen Muskeldystrophien. Die Rekrutierung von Patienten für diese klinische Studie soll voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2012 beginnen.
«Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit Santhera bei der klinischen Studie mit Omigapil in kongenitalen Muskeldystrophien», erklärt David Sassoon, der Koordinator des EndoStem-Konsortiums. «EndoStem koordiniert eine paneuropäische Partnerschaft aus 15 Teams an akademischen Instituten sowie in Biotech- und Pharmafirmen. Zusammen streben wir nach einer schnelleren Überleitung unserer Forschungserkenntnisse in die klinische Entwicklung neuer Therapien.»
«Der Einschluss von Santhera in das EndoStem-Programm reflektiert unsere wissenschaftliche und klinische Expertise auf diesem therapeutischen Spezialgebiet», erklärt Thomas Meier, Chief Executive Officer von Santhera. «Im Rahmen des Konsortiums entwickeln wir eine für Kinder geeignete Formulierung von Omigapil. Mit der geplanten klinischen Studie werden wir das pharmakokinetische Profil des Medikamentes in Kindern erfassen, die passende Dosierung für diese Patientenpopulation ermitteln und weitere Parameter für künftige Wirksamkeitsstudien in kongenitalen Muskeldystrophien ermitteln».
Über kongenitale Muskeldystrophien
Kongenitale Muskeldystrophien umfassen eine Gruppe verschiedener neuromuskulärer Krankheiten, die alle zu progressivem Muskelschwund führen. Schwere Formen verursachen bereits bei Neugeborenen eine auffällige Schlaffheit der Muskulatur, die klinisch als «floppy infant syndrome» bezeichnet wird. Kongenitale Muskeldystrophien führen bereits im jungen Alter zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit und reduzieren die Lebenserwartung betroffener Menschen. Die genetisch bedingten Krankheiten führen neben progressivem Muskelschwund häufig zu Hypotonie, Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot. Zurzeit ist kein Medikament zur Behandlung zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Therapeutische Massnahmen beschränken sich auf Beatmung und orthopädische Chirurgie für Skoliose, sowie aus Nahrungsergänzung um Mangelernährung zu vermeiden.
Über Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkungsweise. Santhera hat den ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff zur Entwicklung in kongenitalen Muskeldystrophien einlizenziert. Präklinische Studien in krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass Omigapil den Zelltod (Apoptose) vermeiden und den Muskelschwund verringert kann. Dadurch kann das Körpergewicht erhalten und Skelettdeformationen verringert werden. Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die Lebenserwartung [1].
Über EndoStem
EndoStem (www.endostem.eu) ist ein Forschungskonsortium bestehend aus 15 akademischen Zentren, Biotech- und Pharmafirmen. Zusammen sollen neue Wege entwickelt werden, um z. B. regenerierende Stammzellen direkt im beschädigten Gewebe zu stimulieren. Dabei soll der Einsatz von Stammzellen in der regenerativen Medizin mit bestehenden therapeutischen Ansätzen und wissenschaftlichen Fortschritten bei der Erkenntnis der Geweberegeneration kombiniert werden. Das EndoStem-Konsortium wird von Professor David Sassoon koordiniert und vom 7. Forschungsrahmenprogramm der Europäischen Kommission finanziert. Gemeinsam sollen 1.) klinische Studien mit innovativen Medikamenten bei muskulären Dystrophien durchgeführt werden, 2.) neue biopharmazeutische Medikamente mit sehr spezifischen Wirkmechanismen entwickelt werden, 3.) klinische Erkenntnisse, wie Patienten auf neue Medikamente ansprechen, unmittelbar in die Entwicklung der nächsten Therapiegeneration einfliessen, und 4.) das Verständnis verbessert werden, warum eine effektive Wiederherstellung des Gewebes verhindert wird und wie solche Hindernisse überwunden werden können.
Referenz
[1] Erb M. et.al. (2009). Omigapil ameliorates the pathology of muscle dystrophy caused by laminin-alpha 2 deficiency. Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics 331: 787-795
* * *
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen dieser Indikationen ein hoher medizinischer Bedarf. Das erste Produkt, Catena®, ist in Kanada zur Behandlung von Friedreich-Ataxie zugelassen. Die Europäische Arzneimittelbehörde prüft derzeit die Zulassung des Medikamentes bei Leber Hereditärer Optikusneuropathie. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Catena® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Santhera Pharmaceuticals:
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
Thomas Staffelbach, Vice President, Head Public & Investor Relations
Telefon +41 61 906 89 47
thomas.staffelbach@santhera.com
EndoStem:
Jonathan Dando, Consortium Manager
Telefon +33 6 225 418 20
dandojonathan@hotmail.com
Disclaimer / zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.
